20/01/2011 - La Commission européenne désigne un médicament orphelin pour le traitement de l'anémie de Fanconi

Menéame

La Commission européenne a déclaré en décembre 2010 le "Vector lentiviral contenant le gène de l’anémie de Fanconi A (Fancia) " comme un nouveau médicament orphelin pour le traitement des patients atteints d’anémie de type A de Fanconi. Le médicament orphelin vise à corriger le défaut génétique dans les cellules souches de patients atteints d’anémie de Fanconi, de la même manière que chez les patients atteints d’autres maladies monogéniques, telles que certaines immunodéficiences primaires. Comme nouveauté, le vecteur développé appartient à la famille des lentivirus, plus sûr et plus efficace par rapport aux vecteurs utilisés dans les premiers protocoles de thérapie génique.

Une fois que le défaut génétique des cellules souches de la moelle osseuse aura été corrigé, celles-ci seront reconstituées chez les patients afin de sauver et/ou d’éviter une défaillance de la moelle épinière, qui apparaît chez l’immense majorité de ces patients.

Les travaux de désignation de ce médicament orphelin ont été coordonnés par le docteur Juan Bueren, chef de la Division de l’hémopoïèse et de la thérapie génétique du Centre de recherche énergétique, environnementale et technologique (CIEMAT) et Chef de Groupe du Centre de Recherche Biomédicale sur le Réseau des Maladies Rares (CIBERER), relevant de l’Institut de Santé Carlos III. Dans le cadre de ce projet, Genoma España (Projet FANCOGENE), la Commission européenne (6e et 7e Programme-cadre), le Ministère de la science et de l’innovation (Programmes nationaux de recherche) et la Fondation Botín, ainsi que d’autres institutions qui ont contribué au financement du projet FANCOGENE, dont l’Association espagnole d’Armonia de Fanconi, le Centre national de recherches oncologiques, l’Université autonome de Barcelone et les entreprises Genenzyme et Pharmamar S.A.

A propos de l’anémie de Fanconi

L’anémie de Fanconi est une maladie héréditaire de faible prévalence (environ 150 patients en Espagne), qui affecte principalement la moelle osseuse, en diminuant tous les types de cellules sanguines. Le manque de globules blancs prédispose le patient à des infections, tandis que le manque de plaquettes et de globules rouges peut entraîner des saignements et de la fatigue, respectivement. Le traitement actuel est principalement basé sur la greffe de cellules de moelle osseuse d’un donneur compatible, de préférence d’un frère du patient. Le médicament orphelin développé par le CIBERER/CIEMAT est essentiellement destiné aux patients qui n’ont pas de donneur approprié, et donc peu d’alternatives thérapeutiques.

Pour plus d’informations:

Miquel Calvet, responsable de la communication du CIBERER (www.ciberer.es)

Tlf: 625 67 68 81 / 963 39 47 89 Mail: mcalvet@ciberer.es

Isabel Redondo, responsable de la communication et des RR du CIEMAT

Tlf. 913460822 / 6355 Mail: isabel.redondo@ciemat.es (www.ciemat.es)

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